Άλμα προόδου για τους πλέον θανατηφόρους καρκίνους του παιδιού

Κλινικός Καθηγητής Ιατρικής Σχολής Πανεπιστημίου Λευκωσίας
τ. Διευθυντής Παιδογκολογικής – Παιδοαιματολογικής Κλινικής
Νοσοκομείο Αρχιεπίσκοπος Μακάριος ΙΙΙ, Λευκωσία

Ο όγκος του εγκεφάλου που ονομάζεται διάχυτο ενδογενές διηθητικό γλοίωμα του εγκεφαλικού στελέχους (DIPG) είναι ένας εξαιρετικά επιθετικός και θανατηφόρος καρκίνος. Τα ποσοστά ίασης παιδιών που προσβάλλονται από τον καρκίνο αυτό είναι σχεδόν μηδέν.

Η θεραπεία CAR-T cell αποδεικνύεται ελπιδοφόρα, επιφέροντας «εκπληκτικά» αποτελέσματα για τον εν λόγω πλέον θανατηφόρο εγκεφαλικό όγκο των παιδιών και εφήβων.

Μια καινοτόμος κλινική δοκιμή σε παιδιά έδειξε ότι η θεραπεία CAR-T, που στοχεύει την πρωτεΐνη GD2, μπορεί να μειώσει το φορτίο του όγκου και να βελτιώσει τη νευρολογική λειτουργία σε νέους ασθενείς με DIPG. Σε 13 ασθενείς που συμμετείχαν στη δοκιμή, τέσσερις παρουσίασαν μείωση όγκου άνω του 50%, ενώ ένας 16χρονος ασθενής είχε πλήρη απόκριση και παραμένει χωρίς καρκίνο τέσσερα χρόνια μετά τη διάγνωση.

Οι κλινικές βελτιώσεις δεν περιορίστηκαν μόνο στη μείωση του όγκου, αλλά και στην αποκατάσταση της φυσικής λειτουργίας: για παράδειγμα, ο ασθενής που πέτυχε πλήρη απόκριση μπόρεσε να επανακτήσει κινητικές δεξιότητες και λειτουργίες του σώματος, συμπεριλαμβανομένης της ακοής και της γεύσης.

Οι ερευνητές τόνισαν τη σημασία του ότι αυτή η θεραπεία μπορεί να αναστρέψει τις νευρολογικές βλάβες, μια σημαντική ανακάλυψη για τον συγκεκριμένο καρκίνο, ο οποίος μέχρι σήμερα θεωρείτο αθεράπευτος.

Η έρευνα, που υποστηρίχθηκε από τον FDA των ΗΠΑ (Monje M, et al. Nature. 2024;doi:10.1038/s41586-024-08171-9) θα συνεχιστεί με περαιτέρω συμμετοχές ασθενών για να αξιολογήσει τους λόγους για τους οποίους ορισμένοι ασθενείς ανταποκρίνονται καλύτερα από άλλους και να μελετήσει πώς μπορεί να βελτιστοποιηθεί η ποιότητα ζωής τους.

Τι είναι η θεραπεία CAR-T;

Η θεραπεία CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) είναι μια επαναστατική ανοσοθεραπεία που τροποποιεί γενετικά τα Τ-λεμφοκύτταρα του ασθενούς για να επιτεθούν σε καρκινικά κύτταρα.

Συγκεκριμένα, οι γιατροί λαμβάνουν τα Τ-κύτταρα από το αίμα του ασθενούς και τα “προγραμματίζουν” ώστε να αναγνωρίζουν συγκεκριμένους καρκινικούς δείκτες, όπως η πρωτεΐνη GD2, που εντοπίζεται σε ορισμένους παιδιατρικούς εγκεφαλικούς όγκους.

Αυτά τα Τ-κύτταρα, όταν επανεισάγονται στον οργανισμό, αναγνωρίζουν και επιτίθενται στους καρκινικούς όγκους με στόχο τη μείωση τους.

Στη συγκεκριμένη δοκιμή, η θεραπεία CAR-T για το GD2 έδειξε εκπληκτική δραστικότητα, όχι μόνο μειώνοντας το μέγεθος του όγκου, αλλά και βελτιώνοντας τις νευρολογικές λειτουργίες των ασθενών, προσφέροντας μια νέα ελπίδα σε περιπτώσεις καρκίνου που μέχρι πρόσφατα θεωρούνταν αθεράπευτες.